Wissenschaftler der University of British Columbia in Kanada und des Berliner Instituts für Gesundheitsforschung in Deutschland haben gemeinsam eine neue Gen-Editing-Therapie entwickelt, die mithilfe der CRISPR-Technologie in Kombination mit Nanopartikel-„Transportvehikeln“ direkt zur Reparatur menschlicher Haut eingesetzt werden kann, um pathogene Genmutationen genau zu korrigieren. Es wird erwartet, dass dieser Erfolg neue Behandlungswege für verschiedene genetisch bedingte Hauterkrankungen eröffnen wird, von seltenen Krankheiten bis hin zu häufigen Erkrankungen wie Ekzemen. Die entsprechenden Forschungsergebnisse wurden in der neuesten Ausgabe der Zeitschrift Cell Stem Cell veröffentlicht.
Diese Therapie zielt auf die autosomal-rezessiv vererbte Ichthyose (ARCI) ab. Hierbei handelt es sich um eine seltene erbliche Hauterkrankung, die bei der Geburt auftritt und etwa bei einem von 100.000 auftritt. Die Haut des Patienten ist extrem trocken und schuppig, begleitet von chronischen Entzündungen und einem hohen Infektionsrisiko. Derzeit gibt es keine Heilung und der Patient ist lebenslang auf eine symptomatische Behandlung angewiesen.
Untersuchungen haben gezeigt, dass die neue Methode die häufigsten genetischen Defekte, die ARCI verursachen, in Modellen aus echter menschlicher Haut erfolgreich reparieren und bis zu 30 % der normalen Hautfunktion wiederherstellen kann. Frühere Studien haben gezeigt, dass dieser Wert ausreicht, um signifikante klinische Verbesserungen zu erzielen. Noch wichtiger ist, dass die Ursache der Krankheit direkt angegangen wird und eine einzige Behandlung lang anhaltende therapeutische Wirkungen erzielen kann.
CRISPR und andere Gen-Editing-Technologien bringen neue Hoffnung für viele Krankheiten, die einst als „unlösbar“ galten. Trotz der rasanten Entwicklung war die Anwendung auf der Haut lange Zeit mit Herausforderungen verbunden: Als erste Barriere des Körpers blockiert die Haut auf natürliche Weise Fremdstoffe, was das Eindringen größerer biologischer Arzneimittel erschwert.
Zu diesem Zweck nutzte das Team auf innovative Weise Lipid-Nanopartikel als „Transportvehikel“, um Werkzeuge zur Genbearbeitung in Zellen zu befördern. Sie verwenden zunächst klinisch zugelassene Laser, um schmerzlose mikrometergroße Poren auf der Hautoberfläche zu erzeugen, die dazu beitragen, dass Nanopartikel Barrieren reibungslos überwinden und tief in die Hautstammzellen gelangen. Sobald der Geneditor installiert ist, korrigiert er fehlerhafte DNA präzise und weckt die Selbstreparaturfähigkeit der Haut.
Das Team erklärte, dass diese Plattformtechnologie eine breite Anwendbarkeit habe und sich schnell an andere genetisch bedingte Hauterkrankungen anpassen könne.
